Экспериментальное лечение — последняя надежда 2-летней девочки с нейрофиброматозом

Двухлетняя Фелисити Доу из Великобритании стала одной из самых юных пациентов в мире, принимающих участие в клиническом исследовании революционного лекарства для химиотерапии. Хирургическое лечение, используемое обычно в таких ситуациях, девочке не помогло, и ее родители решили прибегнуть к экспериментальному лечению.

Нейрофиброматоз 1 типа у девочки диагностировали еще в трехмесячном возрасте – после того, как врачи обнаружили опухоль у нее на шее. Первая хирургическая операция оказалась безуспешной, но вскоре девочка начала принимать участие в испытании препарата из категории ингибиторов МЕК, которые проводятся в Great Ormond Street Hospital. Девочка будет принимать это лекарство ежедневно в течение двух лет для того, чтобы остановить и даже обратить вспять рост опухолей. Врачи утверждают, что без использования нового препарата прогнозы Фелисити весьма плачевны, так как болезнь распространилась на критически важные зоны тела.

От нейрофиброматоза 1 типа в Великобритании страдает один человек из 3000. Болезнь вызывает рост опухолей в нервах, расположенных в разных зонах организма. Это неизлечимое состояние, провоцирующее также трудности с обучением, аномалии костей и повышающее риск рака. Самый печальный прогноз наблюдается у детей, у которых опухоли распространились на критически важные зоны, что и произошло с Фелисити. У современной медицины нет эффективных методов лечения, а хирургическая операция часто не помогает, либо вообще не проводится из-за повышенного риска повреждений нервов.

Пока что ингибиторы МЕК хорошо себя показывают в клинических исследованиях, проведенных в Великобритании, позволяя в некоторых случаях уменьшить опухоли на 50%. Ожидается, что дальнейшие исследования смогут продемонстрировать эффективность лекарства, и оно получит одобрение от регулирующих органов, что поможет включить его в перечень средств для химиотерапии.